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首例基因编辑婴儿缔造者曾称编辑人类“不负责”(组图)

作者:鱼笄    发布时间:2017-12-03 17:23:14    

人类首个基因编辑婴儿据称已在中国产生 11月26日,南方科技大学副教授贺建奎宣布,他所带领的研究团队成功对一对双胞胎婴儿进行基因编辑,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病目前这对名为露露和娜娜的婴儿已经诞生 这则消息引发了国内外舆论的集体关注人民网在报道此事时表示,贺建奎团队的研究成果标志着中国在基因编辑技术用于疾病预防领域实现历史性突破美联社在报道此事则写道,如果这一研究成果属实,那么无论在科学还是伦理上都是一次“意义深远的飞跃”(If true, it would be a profound leap of science and ethics.) 贺建奎自己发布一则视频解释首对基因编辑婴儿诞生背后的细节在视频中,贺建奎谈表示,一次基因手术可以拯救一个儿童免受像HIV一样致命的遗传性疾病的侵害,不仅可以让孩子拥有同等机会过上健康生活,还能为整个家庭带来希望“作为两个女儿的父亲,我想不出任何给社会的礼物,能好过令一对夫妇拥有一个充满爱意的家庭” 贺建奎还表示,对一些儿童来说,早期基因手术是唯一能够预防和治愈遗传性疾病的方法,希望社会对他们报以同情他表示,基因手术只是一项治疗性技术,将其用于人类增强目的做法应当被禁止,“我知道我的工作可能会引发争议,但是家庭需要这项科技,而我愿意为他们承受批评” 然而,在贺建奎的科学网博客中,澎湃新闻(www.thepaper.cn)发现一篇他于2017年2月发表的,题为《人类胚胎基因编辑的安全性尚待解决》(https://blog.sciencenet.cn/home.php?do=blog&id=1034671&mod=space&uid=514529&bsh_bid=3052207839&from=timeline&isappinstalled=0)的文章根据文章内容,美国科学院在2017年2月发布报告称编辑人类胚胎DNA以阻止婴儿疾病在伦理上或许可被接受,相当于为人类基因编辑开黄灯贺建奎在美国加州大学伯克利分校随后召开的一场闭门会议上发布报告,列举出人类胚胎基因编辑的五个关键安全问题,强调称,“在解决好以下的安全性问题之前,进行人类生殖目的基因编辑是不负责任的” 贺建奎的科学网博客 贺建奎提出的五个安全问题分别是:基因编辑技术还未经过完备的模式动物(如猴子)及细胞系安全性评估;人类基因编辑后可能出现脱靶效应,需要建立质量控制流程来加以规避;在进行胚胎基因组编辑时,嵌合体问题还未解决,可能带来的影响还未厘清;胚胎发育会受到怎样的影响,需要在分子水平或功能水平得到详尽研究;经过基因编辑的人类,在繁衍多代以后会不会有影响需要由动物模型得到验证 贺建奎还表示,CRISPR-Cas9是一种新技术,我们需要更多深入的研究和了解不论是从科学还是社会伦理的角度考虑,没有解决这些重要的安全问题之前,任何执行生殖细胞系编辑或制造基因编辑的人类的行为是极其不负责任的 在贺建奎实验室的官方网页上,澎湃新闻还注意到研究团队提出的核心价值观包括“要有悲悯之心”、“只用于治愈疾病,绝不用于改善外貌、选择性别、身体强化”、“尊重孩子的匿名权”、“基因编辑不能代替人生奋斗”、“任何背景的家庭都有权进行基因治疗” 贺建奎实验室的官方网页 公开资料显示,贺建奎本科毕业于中国科学技术大学,在2010年获美国莱斯大学生物物理学博士学位,2011至2012年期间在美国斯坦福大学史蒂芬·夸克实验室(Stephen Quake lab)进行博士后研究据南方科技大学官网介绍,贺建奎的主要研究方向为基因测序技术、免疫基因组学等 首例基因编辑婴儿如果真的诞生,意味着什么 人民网今天的新闻称,世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在中国诞生 财经网微博截图 这一宣称还没有得到其他方的独立证实,是研究者本人向外界透露的但如果是真事,那么这就是大新闻了 这里的“基因编辑婴儿”指的是什么 是指利用CRISPR基因编辑技术修改受精卵或早期胚胎的基因这个技术以前也有很多研究者做过,但是都会在胚胎发育极早期就中止让修改过的胚胎完全发育直到诞生,这是第一次 这次编辑了什么基因 是把编码CCR5蛋白的基因修改成了它的变体CCR5Δ32,这里的三角形是希腊大写字母“德尔塔”,意味着它少了32个碱基对 CCR5是一个负责免疫的基因,在自然界里已经存在CCR5Δ32这个突变了研究者发现,CCR5Δ32的历史很短,只有约一千年左右,它的频率历史上一直在快速增加,说明它总体来说应该是好东西 通过编辑获得CCR5Δ32 有什么好处和坏处 最大的好处是,拥有它的人对HIV-1有很强的抗性不能说这意味着对艾滋病完全彻底的免疫——HIV病毒的毒株很多——但这个抗性是很明显的(不幸的是,它不能保护中国目前最流行的毒株) 考虑到HIV传给人不过几十年,这并不能解释它历史上的频率增加,所以它应该还对历史上某些流行病也有好处 CCR5Δ32也有缺点,会对感染后的炎症反应带来不良影响,比如遭受一些黄病毒属病毒(如西尼罗河病毒或者蜱携带的脑炎)感染后,有更高概率出现严重的症状流感的死亡率可能也会增加 现在HIV是全球范围内严重的公共卫生问题,所以人群中CCR5Δ32增加应该还是好事情,但是对于具体的个人,特别是刚出生的婴儿,就不好说了毕竟不是每个人都身处艾滋病高危中,一个人完全可能过上一种西尼罗河病毒比HIV更危险的生活 更何况,使用CRISPR进行编辑,这个操作本身就是有风险的 CRISPR基因编辑的风险在哪里 CRISPR作为基因编辑工具虽然强力,但是会有很多“脱靶"——错误地编辑了不该编辑的地方它的脱靶率依然是一个争议中的话题 在有些领域,脱靶不是大问题,比如如果我要编辑一个农作物,那很简单,编辑完了之后养养看,不断检测各种指标,如果出了问题,扔掉重来就是了 但是在人类胚胎编辑里,脱靶就是大问题了,因为你只有一个检测窗口——那就是胚胎早期等到胚胎发育起来再发现问题那就晚了,你总不能把一整个活人给扔掉 而且,这个人长大成人之后还要结婚生子的,脱靶带来的错误编辑还会传给后代 当然研究者肯定知道脱靶的风险,我也相信他们一定尽了一切努力来测序筛查防止脱靶的出现,但是目前的技术毕竟是有限度的,对人类胚胎进行操作,风险还是太大了 收益不能和风险相抵吗 在这个案例里,比较难 按照常规,一种新的遗传治疗技术,会首先在患有遗传病的人身上使用把病治好是一个毫无疑问的收益,这个收益可以和新技术的风险相抵 但这次基因编辑不是治好遗传病,而是获得对一种疾病的抗性,同时小幅增加另外一些疾病的风险虽然HIV眼下是很重要的威胁,但并不见得对每个人都是如此,也不能预测未来如何毕竟,已有的HIV阻断疗法效果已经非常好了所以,这个收益本身就很不明确 更糟糕的是,根据美联社的报道,这次的双胞胎里,至少有一个没有完全编辑成功,换言之这个孩子没有获得真正的抗性没有抗性,却还是遭受了编辑过程以及它伴随的脱靶风险,这个场景就很不好了按照常规,没有编辑成功的胚胎就不应该允许它长大才对 所以,这次的这个实验还是有相当的安全和伦理问题 那谁给批准的实验呢 据新京报报道,深圳市卫生计生委伦理专家委员会并未收到项目的伦理审查报告网上能够查到一份来自“深圳和美妇儿科医院”的伦理委员会审批 这是一家莆田系医院据南方都市报报道,目前该医院发声否认与这个实验有关 这一实验也在中国临床试验注册中心进行了注册,但是在实验开展很久之后的补注册 给家长的知情通知书上写的是这是一个“艾滋病疫苗”实验整个过程都有缺乏监管和透明度的嫌疑 目前,深圳卫生部门介入核实“免疫艾滋病基因编辑婴儿”事件|新京报报道截图 这个实验如果成功,意味着什么 技术上讲,基因编辑胚胎不是新鲜事,大家等待的突破不是编辑本身而是如何避免脱靶还看不出这个新实验是否有所突破 日常现实中,这不会带来什么巨大变化HIV抗性不是什么特别了不起的特征,这个基因也已经存在于人群中了我们真正关心的“设计婴儿”的那些特征,比如外貌或者智商,都太过复杂,短期内设计不出来(除非你愿意全盘照搬爱因斯坦或者霍金的基因) 真正值得担忧的,是这个案例暴露出来的监管不足干细胞疗法也是一个很有前途的医疗新技术,但因为国内监管不足,很多黑心诊所都在打着它的名义进行昂贵而无用(甚至有害)的所谓治疗我很担心CRISPR胚胎编辑也会变成这样 以及,

 

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